Jde o mimořádný okamžik pro českou moderní medicínu i pro pacienty, kteří jsou v situaci, kdy standardní léčebné možnosti nestačí.
Nemocniční výjimka představuje nástroj, který umožňuje za přísně kontrolovaných podmínek zpřístupnit neregistrovaný léčivý přípravek moderní terapie pacientům, kteří nemají jiné možnosti léčby. V českém prostředí ji povoluje Státní ústav pro kontrolu léčiv, a právě nyní byla vůbec poprvé v České republice udělena pro konkrétní produkt Centra excelence CREATIC.
Tento krok je významným potvrzením toho, že také v České republice lze vytvářet odborné, regulatorní i institucionální prostředí pro bezpečné zavádění vysoce inovativních terapií do klinické praxe. Je to velký úspěch nejen pro CREATIC, ale také pro celý systém, který moderní medicínu umožňuje rozvíjet odpovědně, s důrazem na kvalitu, bezpečnost a skutečný přínos pro pacienty.
Nemocniční výjimka byla povolena pro léčivý přípravek imunoterapie z autologních dendritických buněk, určený pro 24 pacientů dětského věku a mladých dospělých se specifickým typem solidních nádorů vysokého rizika. Léčba bude podávána na Klinice dětské onkologie FN Brno, povolení se vztahuje na 24 pacientů po dobu dvou let.
Za tímto výsledkem stojí dlouhá a mimořádně náročná odborná práce, propojující vývoj léčivého přípravku, nastavení výroby a kontroly kvality, farmakovigilanci, regulatorní expertizu i klinickou připravenost. Současně jde o důležitý doklad toho, že spolupráce špičkových odborných týmů, otevřený dialog s regulátorem a odpovědný přístup veřejných institucí mohou společně otevírat cestu k léčbě tam, kde je medicínská potřeba nejvyšší.
Velké poděkování patří všem, kdo se na tomto průlomovém kroku podíleli, týmům CREATIC, CREPROFA, odborníkům v oblasti regulatorních procesů a farmakovigilance, partnerům z CZECRIN, stejně jako SÚKL za odborné posouzení a výkon role národního regulátora. Význam této cesty potvrzuje i širší podpora rozvoje moderní medicíny na úrovni státu, včetně role Ministerstva zdravotnictví ČR.
Tento milník je nadějí, že i pacienti s velmi závažným onemocněním mohou mít v České republice přístup k inovativním terapiím, pokud pro ně existuje medicínský důvod a pokud je jejich použití podloženo přísným odborným a bezpečnostním rámcem.
První nemocniční výjimka pro ATMP v ČR je silným signálem, že česká medicína umí nejen držet krok s Evropou, ale také vytvořit vlastní cestu k pacientům, kteří potřebují pomoc co nejdříve.
